ChemoCentryx和ViforFreseniusMedicalCareRenalPharma（VFMCRP）公司前不久宣布ACCOLADE临床研究的最新数据，这是迄今为止对超罕见肾病C3肾小球病（C3Glomerulopathy，C3G）进行的最大规模、随机、双盲、安慰剂对照试验，该试验评估了avacopan治疗该疾病的疗效。Avacopan是一种同类领先的口服补体C5a受体选择性抑制剂。多中心ACCOLADE临床试验中的患者被随机分为两组，一组每天两次服用30毫克avacopan（BID），另一组服用安慰剂，为期26周，采用双盲方式。研究的主要终点被定义为疾病活性C3G组织学指数相对于基线的变化，这是通过对基线时和盲法研究治疗26周后的肾活检进行盲法分析确定的。预先指定的次要终点包括估计肾小球滤过率（eGFR）的变化（一种经验证的总体肾功能测量）、尿蛋白与肌酐比值（UPCR）的测量、尿MCP-1（一种肾脏炎症标记物）的测量以及C3G慢性病组织学指数（一种以活检为基础的肾纤维化进展的测量方法，是C3G进展为终末期肾病（ESRD）的强预测指标）。在初始盲法治疗期后，所有患者均将接受26周avacopan作为开放标签扩展研究。ChemoCentryx总裁兼首席执行官ThomasJ.Schall说：“这种非常罕见的疾病，C3肾小球病，是一种进行性肾脏疾病，患者的肾功能会不可避免地下降，且没有得到批准的治疗方法，也没有可能获批治疗方法的明确靶点。来自这项良好对照、盲法安慰剂对照试验的数据提供了证据，表明avacopan可以改善C3G患者的肾功能。之前，avacopan也改善了ANCA相关血管炎患者的肾功能；这次的ACCOLADEC3G数据再次显示，在治疗26周后，eGFR显著增加。虽然eGFR是一个预先指定的次要终点，但很少有专家会建议，在这个时间范围内，在这种规模的试验中，证明这种增加。同样值得注意的是，尽管我们选择的疾病活动终点的主要(但未经验证)C3G组织学指标在ACCOLADE中没有完全提供信息，但在C3G中用avacopan证明的肾功能的改善确实是显著和有希望的。对患者来说，这可能意味着显著减缓甚至停止肾脏衰退，并减缓透析或移植的进展。我们将与FDA讨论我们目前的数据，以获得他们对这种非常罕见、治疗不当的疾病获得许可可能性的意见。”ViforPharma的首席执行官StefanSchulze说：“我们对这项ACCOLADE研究的结果感到高兴。这个数据集是令人鼓舞的，证明对目前尚无获批治疗方法的C3G肾病患者的重要临床益处。这项研究进一步巩固了avacopan治疗增殖性肾小球疾病的有效性，并为avacopan的安全性提供了更多的证据。VFMCRP将开始与欧洲监管机构讨论最佳可能的监管途径，以获得批准。”
关于C3肾小球病补体3肾小球病（C3G）是一种非常罕见的、潜在的进行性肾脏疾病，可出现在所有年龄段的患者中，包括儿童。由于患者有肾功能损害、血尿和/或肾内蛋白质丢失，所以在肾活检可确诊。治疗是有挑战性的，并没有经批准的药物证明有益处，因此患者有进展为终末期肾病（ESRD）的风险。30-50%的患者在确诊后10年内进展为ESRD。补体系统在C3G中失调，在不同的患者群体中有不同的突变和获得性因子。医院进行评估，可能有助于了解治疗方法和终末期肾病的风险。FDA已授予avacopan用于C3G的孤儿药资格认定，欧盟委员会也已授予avacopan用于C3G的孤儿药资格认定。原文标题：ChemoCentryxandVFMCRPProvideToplineResultsfromACCOLADETrialofAvacopaninC3GlomerulopathyIncludingImprovedEstimatedGlomerularFiltrationRate(eGFR)译：*娟本文来自罕见病信息网团队。欢迎转发分享；媒体、网站等平台如需转载，须注明来源。如有其他合作需求，请发送邮件至：info
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